Une étude de phase 1 confirme la sécuritédes cellules souches de la moelle osseuse comme traitement potentiel de la rétinite pigmentaire

mercredi, février 12 2025 | 08 h 53 min | Science de la vision, Vision Science

Les thérapies cellulaires offrent une lueur d’espoir pour les patients atteints de maladies rétiniennes dégénératives. Une équipe de chercheurs de l’Université de Californie à Davis a récemment publié les résultats d’un essai clinique de phase 1 explorant une nouvelle
approche pour traiter la rétinite pigmentaire (RP). L’étude, menée auprès de sept participants, a révélé que l’injection intravitréenne de cellules souches issues de la moelle osseuse était sécuritaire. De plus, tous les participants, sauf un, ont présenté une acuité visuelle corrigée optimale (AVCO) stable ou améliorée six mois après le traitement.

Actuellement, deux grandes approches en thérapie cellulaire sont en cours de développement pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, telles que la RP, la maladie de Stargardt, le syndrome d’Usher et la dégénérescence maculaire liée à l’âge.
La première, appelée thérapie cellulaire réparatrice, vise à remplacer les cellules endommagées, comme les photorécepteurs, par de nouvelles cellules dérivées de cellules souches. Elle pourrait s’avérer particulièrement utile pour les patients souffrant de perte de vision avancée.

La seconde approche, développée par l’équipe de l’Université de Californie à Davis, repose sur une thérapie neuroprotectrice. Cette méthode exploite les facteurs de croissance et de survie sécrétés par les cellules souches pour protéger et soutenir les cellules existantes.
Bien que les résultats de cet essai soient prometteurs, des essais cliniques de phases 2/3 plus vastes seront nécessaires pour confirmer la sécurité et l’efficacité de ce traitement innovant.

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