Une thérapie génique ciblant le gène AIPL1 redonne la vue dans un essai clinique préliminaire

mardi, juillet 1 2025 | 10 h 34 min | Science de la vision, Vision Science

Quatre enfants atteints d’amaurose congénitale de Leber de type 4 (LCA4) ont connu une amélioration significative de leur vision après avoir reçu une thérapie génique expérimentale.

Ce traitement repose sur une thérapie de remplacement du gène AIPL1, dont les mutations entraînent une cécité dès la naissance. Il consiste à introduire des copies saines du gène directement dans la rétine, afin de favoriser la survie et le bon fonctionnement des cellules rétiniennes.

Développée par l’UCL Institute of Ophthalmology et le Moorfields Eye Hospital, avec le soutien de MeiraGTx, la thérapie a été administrée à un seul œil chez chaque enfant, par mesure de précaution. Au cours des trois à quatre années suivant le traitement, les chercheurs ont observé une amélioration marquée de la vision dans l’œil traité, tandis que celle de l’œil non traité continuait à se détériorer.

Les résultats de cette étude, publiés dans The Lancet, soulignent le potentiel de la thérapie génique précoce pour restaurer la vision chez les enfants atteints de maladies rétiniennes héréditaires sévères.

Les chercheurs travaillent maintenant à rendre ce traitement accessible à un plus grand nombre de patients.

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