Une thérapie d’édition génétique testée pour le traitement de la DMLA humide

mercredi, avril 9 2025 | 13 h 13 min | Magazine Optik, Science de la vision

Un essai clinique de phase 1 sera bientôt lancé pour évaluer une approche d’édition génétique dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) humide. Dans cette forme de DMLA, une prolifération incontrôlée des vaisseaux sanguins entraîne des fuites de liquide dans l’œil, pouvant provoquer une perte progressive de la vision en l’absence de traitement. Actuellement, la prise en charge repose sur des injections intraoculaires d’anti-VEGF toutes les 4 à 8 semaines, permettant de ralentir la croissance vasculaire.

Le nouveau traitement potentiel, HG202, développé par la société HuidaGene Therapeutics, repose sur une approche d’édition génétique visant à réduire la quantité de VEGF, une molécule impliquée dans la croissance des vaisseaux sanguins rétiniens. Ce traitement pourrait permettre de réduire, voire d’éliminer, le recours aux injections répétées d’anti-VEGF.

Après une première étude en Chine, un nouvel essai nord-américain de phase 1 sera mené sur plusieurs sites aux États-Unis, avec pour objectif principal d’évaluer la sécurité du traitement.

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