Premier pas vers un traitement de la dystrophie maculaire
dimanche, novembre 3 2013 | 00 h 00 min | Nouvelles
Des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie ont réalisé le premier pas concret vers une thérapie génique qui pourrait prévenir les pertes de vision ou même restaurer la vision chez des patients atteints de la maladie de Best.
Aussi connue sous le nom de dystrophie maculaire vitelliforme, cette maladie héréditaire touche une personne sur 10 000. Elle affecte surtout les enfants et les jeunes adultes, et peut causer des pertes considérables de la vision centrale.
« La première étape pour élaborer une thérapie génique contre ce genre de maladie est de s’assurer que nous pouvons viser les cellules affectées, et c’est ce que notre étude a accompli », explique le chercheur Gustavo Aguirre. Son équipe a mené des expériences auprès de chiens affectés par la rétinopathie multifocale canine, qui se rapproche de la maladie de Best.
Il s’agissait de livrer dans la rétine une copie saine du gène Best1, pour remplacer la copie défectueuse, en utilisant comme vecteur un virus inoffensif. Les chercheurs ont utilisé les vecteurs rAAV2/1 et rAAV2/2, en les chargeant soit de la version humaine ou de la version canine du gène Best1. Ils ont noté que le gène allait au bon endroit et demeurait stable pendant six mois, signe que le traitement aurait un effet à long terme.
Toutefois, le gène rAAV2/1 semble avoir endommagé les cônes, ce qui le disqualifie pour l’instant comme vecteur de livraison. Le virus rAAV2/2 n’a pas eu cet effet secondaire.
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