Rétinite pigmentaire avancée : mise à l’essai de deux nouvelles thérapies pour restaurer la vue

mercredi, mai 31 2023 | 10 h 37 min | Science

L’entreprise Kiora Pharmaceuticals a annoncé avoir administré la molécule photocommutable KIO-301 chez un premier patient lors de la phase 1 d’un essai clinique. Cette thérapie est actuellement mise à l’essai chez des personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP). La molécule KIO-301 a été conçue pour transformer d’autres cellules rétiniennes en capteurs de lumière et restaurer la capacité de l’œil à détecter et à interpréter les signaux lumineux. L’organisme Vaincre la cécité Canada (VCC) a soutenu le développement de molécules photocommutables connexes grâce à la bourse de recherche Restore Vision 20/20 décernée au D^r Richard Kramer (Université de la Californie à Berkeley).

D’autre part, l’entreprise GenSight Biologics a annoncé les premiers résultats de la phase I/II de son essai clinique sur la thérapie optogénétique GS030 pour la RP avancée. Ce traitement potentiel combine la thérapie génique et l’utilisation de lunettes spéciales. Jusqu’à ce jour, différentes doses de la thérapie ont été administrées à neuf patients. Un an après le début de la thérapie génique, les patients ne présentaient aucuns effets secondaires graves. Quoique l’objectif principal de cet essai était de tester l’innocuité de la thérapie, certains patients ayant reçu la dose la plus élevée ont été en mesure de localiser et compter des objets, alors qu’avant la thérapie, ils pouvaient à peine percevoir la lumière. Les patients seront suivis afin d’évaluer la sécurité à long terme de cette thérapie et si tout se déroule bien, un autre essai sera lancé pour tester officiellement l’efficacité du traitement.

Les deux traitements décrits ci-dessus sont indépendants des gènes, ce qui signifie qu’ils pourraient être efficaces chez les personnes souffrant de perte de vision causée par plusieurs types de mutations génétiques. Les essais actuels ne testent que les thérapies chez les patients atteints de RP, mais si ces thérapies s’avèrent une réussite, nous espérons qu’elles pourront ultimement être utilisées chez les personnes présentant d’autres types de maladies rétiniennes héréditaires.