Thérapie génique pour la DMLA humide : Résultats de l'essai clinique de phase 1/2

Thérapie génique pour la DMLA humide : Résultats de l’essai clinique de phase 1/2

mercredi, décembre 11 2024 | 10 h 06 min | Nouvelles

Une nouvelle étude publiée dans The Lancet présente les résultats d’un essai clinique de phase 1/2 évaluant une thérapie génique anti-VEGF en dose unique pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide (DMLA humide). L’étude, menée par l’Université Johns Hopkins, a suivi 42 patients pendant 2 ans après leur traitement par thérapie génique.

La thérapie génique RGX-314 injectée produit un médicament anti-VEGF appelé ranibizumab (Lucentis), déjà couramment utilisé pour traiter la DMLA humide. L’injection directement dans la rétine permet aux cellules de produire leur propre médicament anti-VEGF, réduisant potentiellement le besoin d’injections régulières. Dans cette étude, une diminution de 60 à 80 % du nombre d’injections nécessaires a été observée. Après la thérapie génique, les patients ont eu besoin de 1 à 4 injections par an, contre environ 10 injections avant le traitement.

Ce traitement est actuellement en cours de validation dans deux essais cliniques de phase 3 à plus grande échelle pour confirmer sa sécurité et son efficacité.

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