Des scientifiques du Center for Genome Engineering, faisant partie de l’Institute for Basic Science en Corée du Sud, rapportent l’utilisation du CRISPR-Cas9 pour traiter la DMLA au cours d’une « chirurgie génétique » dans la couche de tissu qui supporte la rétine de souris vivantes.

« Les injections s’attaquent aux effets du problème, mais pas à sa cause principale. En manipulant le gène FCEF, nous pouvons parvenir à une guérison à long terme », explique Kim Jin-Soo, directeur du Center for Genome Engineering.

L’enzyme CRISPR-Cas9 peut précisément couper et corriger l’ADN au site désiré dans le génome. Le système de la CRISPR-Cas9 fonctionne en coupant l’ADN à un site cible qui, dans le cas présent, se situe à l’intérieur du gène FCEV.

Dans cette étude, l’équipe de recherche a injecté avec succès la CRISPR-Cas9 dans les yeux de modèles de souris atteints de DMLA et modifiés localement par le gène FCEV.

La progression de la maladie de l’œil a été surveillée en observant la néovascularisation choroïdienne (NVC), qui consiste en la création de nouveaux vaisseaux sanguins entre la rétine et la sclère, un problème commun de dégénérescence maculaire humide. Les chercheurs ont découvert que la zone de la NVC avait diminué de 58 %.

« Nous croyons qu’il s’agit d’une nouvelle modalité thérapeutique dans le traitement des maladies dégénératives non héréditaires », souligne le professeur Kim Jeong Hun (Université nationale de Séoul). « Nous avons confirmé les effets de la maladie sur les animaux modèles et souhaitons maintenant poursuivre avec des essais précliniques. »

Consultez le communiqué de presse entier ICI (en anglais).