Des scientifiques ont indiqué qu’un patient a récupéré la vue partiellement dans un essai clinique de thérapie optogénétique de phase I/II. L’étude commanditée par GenSight Biologics a été publiée dans le journal Nature Medicine.

Lorsqu’une personne souffre de dégénérescence rétinienne avancée, les photorécepteurs meurent, ce qui fait en sorte qu’elle ne peut plus capter les signaux lumineux ou distinguer la forme des images. Les scientifiques étudient s’ils peuvent transformer les autres cellules rétiniennes survivantes, comme les cellules ganglionnaires de la rétine (CGR) en capteurs de lumière à l’aide d’une technique appelée optogénétique.

En ce qui a trait à l’optogénétique, un gène produisant des protéines sensibles à la lumière, comme des CGR, est ajouté aux cellules rétiniennes. Lorsqu’une longueur d’onde de la lumière spécifique active la cellule, la protéine sensible à la lumière change de forme et active et désactive la cellule.

Dans cette étude, une thérapie génique (appelée GS030) ajoute un gène à une protéine d’algue dans les CGR. Ensuite, le patient porte des lunettes saisissant des images qui amplifient les signaux lumineux et les transforment en longueurs d’onde de la lumière de couleur ambre, ce qui active l’opsine.

Cette étude présente les résultats d’un Français de 58 ans qui, avant le traitement, pouvait percevoir la lumière, mais il n’arrivait pas à distinguer les formes. Après seulement quelques mois de traitement, il pouvait voir les lignes blanches des passages pour piétons et trouver des objets sur une table. Sa vue s’est améliorée, mais il ne peut toujours pas voir les couleurs ou distinguer les visages ou les lettres. Néanmoins, c’est un grand pas pour le domaine de l’optogénétique et cette avancée
laisse espérer que ces techniques pourraient représenter une option de traitement viable pour les personnes souffrant de dégénérescence rétinienne avancée.

Cette étude a été réalisée auprès d’une seule personne. L’essai complet comprendra jusqu’à 15 participants. Il sera important de vérifier si la portée de la sécurité et de l’efficacité sera la même pour un plus grand nombre de personnes au cours des prochaines années.